中國教育報-中國教育新聞網訊(記者 程墨 通訊員 程毓 畢浩洋)近日,Cell(中文名《細胞》)旗下國際頂級期刊Molecular Therapy刊登了治療艾滋病的最新研究成果,給“終結艾滋”帶來了前所未有的希望。這項來自中國的研究成果由武漢科技大學生命科學與健康學院顧潮江教授團隊創建,該技術稱為“EMT-Cas12a”療法(exosome-mediated targeted CRISPR-Cas12a delivery system),中文意思是基于工程化外泌體的靶向遞送系統。
外泌體是細胞分泌出來的微小囊泡,里面裝著蛋白質、RNA等生物信息,在細胞之間充當“快遞員”。Cas12a是一種基因編輯工具,能夠精準切割DNA,被稱為“基因剪刀”。“EMT-Cas12a”療法,即用外泌體搭載Cas12a,進入細胞后精準地找到艾滋病毒并將其基因組剪碎,實現功能性治愈。
顧潮江2005年開始從事艾滋病研究,2016年開始嘗試利用外泌體作為“生物快遞”,進行工程化改造。經過10年的反復實驗,成功開發出全球首個利用外泌體構建的“基因魔剪”投送與執行系統,可以搭載多組“基因魔剪”,對艾滋病病毒進行多點位打擊,解決精準識別和清除潛藏的艾滋病病毒的世界難題。
“EMT-Cas12a”療法具有靶向性強、安全性高、可多重協同切割等優勢。顧潮江團隊在實驗用的感染艾滋病病毒小鼠和艾滋病人血液樣本上試驗,表現出強大的病毒清除與免疫重建能力。其中一個實驗組的三只小鼠有兩只實現了HIV病毒的完全清除,這表明已經找到了高效、可靠的HIV病毒清除方式。Molecular Therapy編審組對這項成果表示高度認可。
據悉,該技術已通過醫學倫理審查,進入臨床研究階段,未來有望通過靜脈注射方式實現艾滋病的功能性治愈。
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